Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys perde registro no Brasil a pedido da Roche

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) cancelou o registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), medicamento indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A medida, publicada no Diário Oficial da União, foi adotada a pedido da farmacêutica Roche e comunicada nesta semana.

Segundo a Anvisa, os dados apresentados até o momento pela fabricante não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional no Brasil. Esse tipo de registro funciona como uma autorização condicionada à apresentação posterior de informações adicionais sobre eficácia e segurança.

A decisão está disponível no Diário Oficial da União.

Medicamento já estava suspenso desde 2025

O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A indicação aprovada contemplava crianças de 4 a 7 anos com Distrofia Muscular de Duchenne que ainda mantinham capacidade de andar de forma independente ou com auxílio e atendiam aos critérios clínicos e laboratoriais estabelecidos.

A DMD é uma doença genética rara que provoca perda progressiva de massa e força muscular devido ao comprometimento da produção de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.

Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu a comercialização do Elevidys no Brasil enquanto aguardava novos estudos e esclarecimentos da farmacêutica. A decisão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.

Desde então, a agência solicitou informações adicionais à Roche, incluindo dados consolidados de segurança relacionados à insuficiência hepática aguda. A empresa apresentou informações complementares durante o período, mas o processo terminou com o pedido de cancelamento do registro condicional.

Pacientes continuam sendo acompanhados

O cancelamento não encerra as obrigações da Roche em relação às pessoas que já receberam o medicamento. A empresa deverá continuar acompanhando pacientes anteriormente expostos ao Elevidys em estudos clínicos e programas existentes.

A determinação inclui crianças brasileiras que receberam o medicamento entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Em nota, a Roche afirmou que continua empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências necessárias.

Enquanto isso, outra opção destinada à Distrofia Muscular de Duchenne recebeu recentemente autorização no país. Em agosto, a Anvisa aprovou o registro do Duvyzat (givinostate), cujos estudos clínicos apresentados à agência demonstraram capacidade de retardar a progressão da doença.

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